audio - Qu'est-ce que la thérapie génique ?

Pour expliquer l’enjeu de la thérapie génique, il faut aussi aborder les maladies génétiques et l’ADN. La thérapie génique consiste à corriger un gène malade, en transférant à sa place, un autre gène, celui-ci normal. Cependant, la définition est incomplète. Explications par l’invité : Pr Arnold Munnich, pédiatre-généticien, dans l'émission Priorité santé.

Qu’est-ce qu’une maladie génétique ?  

Une maladie génétique résulte une défaillance ou de l’altération d’un ou plusieurs gènes ou chromosomes dans le patrimoine génétique laissé par les parents. On identifie 6 000 maladies génétiques à ce jour dans le monde, les causes et les symptômes peuvent varier d’un individu à un autre.  

Qu'est-ce qu'une thérapie génique ?   

• le remplacement d’un gène malade par un gène bien portant à l’intérieur d’une cellule.  
• l’ensemble des traitements des maladies génétiques : greffes, médicaments, remplacement d'un gène malade et beaucoup d’autres solutions. 

Souvent annoncée comme la panacée, la thérapie génique n'est cependant pas un remède universel. Certaines maladies génétiques, comme la drépanocytose ne peuvent pas être prises en charge par les thérapies géniques. 

Etablir des priorités de santé 

C’est pour cela qu’il faut favoriser la prévention, pratiquer un dépistage le plus tôt pour savoir s'il y a un risque. Au moment de la grossesse, on réalise des tests, pour vérifier l’état de santé du bébé. En cas de confirmation d'une maladie génétique et selon la maladie identifiée, se poser la question entre : isoler du sang du cordon dans l'optique d'une greffe future, décider d’interrompre la grossesse, ou se tourner vers d’autres possibilités peut être médicamenteuses.  

Invité : Pr Arnold Munnich, pédiatre-généticien. Co-fondateur de l’Institut Imagine et directeur du Département de génétique du CHU Necker Enfants Malades. Auteur du livre Programmé mais libre. Les malentendus de la génétique publié aux éditions Plon.   

Photo : © Westend61 / Getty